北海道大学遺伝子病制御研究所は、免疫科学研究所と医学部附属癌研究施設の統合により、2000年（平成12年）4月に発足しました。近年の分子生物学的研究の結果、多くの病気の発症や病態の形成に遺伝子の異常が深く関与していることが明らかとなってきています。当研究所は「ヒトの遺伝子病の病因、病態解明とその予防・治療法開発」を目的として設立されました。
研究組織は病因研究部門、病態研究部門、疾患制御研究部門の3大部門12研究分野と疾患モデル動物実験施設、ウイルスベクター開発センターの2附属施設で構成されています。